人社建字〔2015〕86号

        你们提出的关于尽快推广上海、青岛等地经验确保罕见病患者及时得到医疗保障的建议收悉，现就涉及我部职能的内容答复如下：

　　基本医疗保险在政策上不排斥任何疾病，凡参加基本医疗保险并按规定缴纳费用的人员，无论罹患何种疾病，发生的医疗费用属于基本医疗保障范围的，均可由基本医疗保险基金按规定予以支付。

　　当然，受目前我国经济发展水平所限，医疗保险筹资水平还比较低，基金承受能力相对有限，不可能把目前临床上使用的所有药品和医疗服务项目都囊括下来，只能将有限的资金用于支付那些临床必需、安全有效、费用适宜的医疗费用，为广大参保人员提供基本医疗保障。为此，国家通过制定基本医疗保险药品目录、诊疗项目范围和医疗服务设施标准等明确了基本医疗保险的医疗服务保障范围。现行的《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录（2009年版）》共收载药品2196个，从执行情况看，基本能够满足参保人员临床用药需求。

　　对于罕见病药物的医疗保障问题，目前主要有两种情况：一种情况是部分罕见病药物已经纳入医保目录范围，但由于受众有限，销量很小，成本相对比较高，在价格管理比较严格的情况下，企业生产积极性不高，造成市场短缺，比如治疗卡尔曼综合征的绒促性素等。对此，2014年4月份，我部会同有关部门制定了《关于做好常用低价药品供应保障工作的通知》（国卫药政发〔2014〕14号），从原料生产、注册审批、价格管理、采购供应、临床使用、医保支付、质量监管、监督检查等多个环节鼓励低价药品的生产和使用，以解决患者用不上药的问题。另一种情况是有的罕见病治疗药物价格非常昂贵，或者治疗方法不属于药物治疗（如苯丙酮尿症饮食治疗），在现有的筹资水平和经济条件下，医保基金难以承担，因此，这部分药品目前还未能纳入医保用药范围。但考虑到参保患者特殊疾病治疗情况，对于临床紧急抢救与特殊疾病治疗所必需的目录外药品，我们允许各地在建立定点医疗机构申报制度并明确相应的管理办法的基础上，可适当放宽。目前，一些地方也进行了一些探索，通过建立谈判机制，在确保基金安全的基础上将部分较昂贵的罕见病治疗药纳入了当地医保基金支付范围。

　　2012年，经国务院同意，发展改革委、原卫生部、财政部、人力资源社会保障部等部门共同制定了《关于开展城乡居民大病保险工作的指导意见》（发改社会〔2012〕2605号）。文件出台后，各级人社部门积极推进大病医保工作，全国31个省（自治区、直辖市）和新疆生产建设兵团均已出台推进大病保险的工作方案并进行专项部署，80%以上地区已启动实施大病保险，2/3以上开始支付待遇，其他地区也正在积极推进中。城镇居民大病保险没有区分病种，主要在参保人患大病发生高额医疗费用的情况下，对城镇居民医保补偿后需个人负担的合规医疗费用给予保障。据对试点城市情况调查，大病患者保障水平在基本医保基础上平均提高了12%以上。随着大病保险工作的推进，包括罕见病患者在内的重大疾病患者的医疗费用负担有望进一步减轻。

　　下一步，我们将按照医改工作总体部署，指导地方完善政策，进一步提高基本医疗保险待遇水平，积极发展补充保险和商业健康保险，加快建立重特大疾病保障制度。在医保目录调整过程中，我们将总结上海等地探索经验，重视罕见病患者医疗需求，引入药物经济学、比较效果学等评价手段，根据评价结果和专家意见把疗效确切、医保基金能够承担的罕见病药物纳入医保支付范围。对于您提到的单独设立罕见病用药目录等问题，我们将结合医保用药管理政策的完善认真进行研究。此外，我们还将加强与民政等部门的配合，共同完善城乡医疗救助制度，做好医保、救助制度的衔接。

　　感谢你们对人力资源和社会保障工作的理解和支持。

　　人力资源社会保障部

　　2015年7月3日